• «Curación funcional» de la leucemia mieloide crónica

    Madrid ha celebrado esta semana el III Simposio del Grupo Español de Leucemia Mieloide Crónica (GELMC). Precisamente, el GELMC ha publicado este año la experiencia española de discontinuación terapéutica en la práctica clínica habitual. Un 64 por ciento de los pacientes ha permanecido libre de enfermedad tras suspender el tratamiento farmacológico. LMC es un tipo de cáncer de la sangre que representa el 15% de todas las leucemias, se estima que afecta a 500 personas en España al año. El reto, ahora, es incrementar este porcentaje.

    Leucemia mieloide crónica.
    Juan Luis Steegmann, presidente del Grupo Español de LMC (GELMC), de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia.

    El tratamiento de la leucemia mieloide crónica puede discontinuarse en pacientes que alcanzan una respuesta molecular

    Madrid ha celebrado el III Simposio del Grupo Español de Leucemia Mieloide Crónica (GELMC), perteneciente a la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH). En él se ha abordado que el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC) puede discontinuarse con éxito en pacientes seleccionados que alcanzan una respuesta molecular profunda mantenida.

    Es un tipo de cáncer de sangre que provoca una producción descontrolada de glóbulos blancos

    La leucemia mieloide crónica es un cáncer de la sangre que provoca una producción descontrolada de glóbulos blancos que, no obstante, mantienen el proceso normal de maduración, lo que hace que la enfermedad avance lentamente.

    La LMC está causada por una alteración genética que resulta en la formación de un gen anormal: el oncogen BCR-ABL. Representa en torno al 15 por ciento de todas las leucemias y cada año se diagnostica un caso por cada 100.000 habitantes, lo que equivaldría a unos 500 pacientes en España.

    La prevalencia se ha venido incrementando de forma considerable en los últimos años debido a la gran eficacia de los tratamientos disponibles: los inhibidores de tirosina cinasa (ITC). “En cerca del 95 por ciento de los casos se logra el control de la enfermedad con dichos fármacos”, señala Juan Luis Steegmann, presidente del Grupo Español de LMC (GELMC), de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia.

    Dado que se puede discontinuar el tratamiento en algunos pacientes seleccionados que alcanzan una respuesta molecular profunda mantenida, puede hablarse ya
    de una ‘curación funcional’”
    , Fermín Sánchez-Guijo

    Tras 20 años de experiencia con los ITC, “podemos decir que estos fármacos han conseguido cambiar el curso natural de la LMC y aproximar la supervivencia global de estos pacientes a la de la población general sin enfermedad”, ha apuntado Fermín Sánchez-Guijo, secretario científico del GELMC, “disponemos de cinco fármacos que se complementan: imatinib, nilotinib, dasatinib, bosutinib, y ponatinib”.

    Además, “dado que se puede discontinuar el tratamiento en algunos pacientes seleccionados que alcanzan una respuesta molecular profunda mantenida, puede hablarse ya de una ‘curación funcional’”, afirma Sánchez-Guijo.

    Un 64 por ciento de los pacientes permanecen libres de enfermedad tras la supresión de los inhibidores de tirosina cinasa

    Precisamente, el GELMC ha publicado este año la experiencia española de discontinuación terapéutica en la práctica clínica habitual, con un 64 por ciento de los pacientes permaneciendo libres de enfermedad tras la suspensión del ITC. “Incrementar estos porcentajes es uno de los retos clínicos actuales en el abordaje de la LMC”, concluye el secretario científico.

    Paralelamente, los efectos adversos de los ITC “constituyen una importante preocupación tanto para los pacientes que los sufren como para los hematólogos dedicados a la LMC”, ha apuntado Steegmann.

    En este sentido, cabe recordar que miembros del GELMC han liderado activamente en las guías internacionales para el manejo de los efectos adversos y el grupo ha publicado diversos estudios y documentos de consenso, y sigue haciéndolo.

    En los últimos años “hemos estado interesados en el análisis de las interacciones de otros medicamentos con los ITC y en la determinación de niveles plasmáticos de dichos fármacos, que pueden ayudar a los hematólogos a ajustar el tratamiento en algunos casos”, afirma el presidente del Grupo Español de LMC .

    El interés científico es el «desarrollo de nuevos tratamientos que permitan alcanzar respuestas profundas en pacientes resistentes a los tratamientos disponibles, con la premisa de demostrar un perfil bajo de toxicidad», Sánchez-Guijo

    El interés de la comunidad científica también se dirige al “desarrollo de nuevos tratamientos, en monoterapia o combinación, que permitan alcanzar respuestas profundas en pacientes resistentes a los tratamientos disponibles, con la premisa de demostrar un perfil bajo de toxicidad”, ha señalado Sánchez-Guijo.

    “La mayor parte de estas nuevas terapias se basan en la eliminación de las células madre leucémicas, que son las responsables del mantenimiento de la enfermedad en muchos pacientes”, añade. “El fármaco más interesante que está llegando es asciminib, que inhibe la molécula de BCR-ABL en un lugar diferente a los otros inhibidores. Miembros del GELMC han participado en los ensayos de fase 1, y ahora está siendo evaluado por el GELMC en diversos ensayos clínicos”.

    La secuenciación masiva en LMC «está orientada a la toma de decisiones de cambio de tratamiento con ITC en pacientes resistentes», Steegmann

    La secuenciación masiva en LMC “se está utilizando, por una parte, en la detección de mutaciones en el gen ABL, con una sensibilidad mucho mayor que la técnica convencional, y está orientada a la toma de decisiones de cambio de tratamiento con ITC en pacientes resistentes, en base a dicho perfil mutacional», señala Juan Luis Steegmann.

    «Por otra parte, está permitiendo evaluar la presencia de mutaciones en genes claves de la funcionalidad de las células tumorales (diferentes de BCR-ABL) que pueden predecir de nuevo un peor pronóstico y la necesidad de modificar el tratamiento de una forma personalizada”, explica el presidente.

    El GELMC desarrolla más de 15 proyectos en distintas áreas de abordaje de la leucemia mieloide crónica

    A día de hoy, el GELMC está desarrollando más de 15 proyectos que cubren las distintas áreas de interés en el abordaje de la LMC. Contemplan desde aspectos biológicos relacionados con el diagnóstico molecular mediante secuenciación masiva y el estudio de la célula madre leucémica, hasta el análisis de los efectos adversos, las interacciones farmacológicas o la experiencia con los fármacos introducidos más recientemente en España. También sigue trabajando en ensayos de discontinuación del tratamiento con ITC.

    Este año el GELMC ha tenido como invitada de honor a la Asociación Española de Enfermos Leucemia Mieloide Crónica (AELEMIC), con la que el grupo iniciará proyectos de colaboración.

    Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH)

    La SEHH es una sociedad científica cuyo fin es la promoción, desarrollo y divulgación de la integridad y contenido de la especialidad de Hematología y Hemoterapia en sus aspectos médicos, científicos, organizativos, asistenciales, docentes y de investigación.

    La función profesional del hematólogo cubre todas las vertientes del ejercicio de la especialidad

    La hematología como especialidad abarca todos los aspectos relacionados con la fisiología de la sangre y los órganos hematopoyéticos, el diagnóstico y tratamiento de las enfermedades benignas y malignas de la sangre, el estudio del sistema de hemostasia y coagulación, y todos los aspectos relacionados con la medicina transfusional, incluyendo el trasplante de progenitores hematopoyéticos. .

    La SEHH, que cumplirá 60 años el próximo 22 de mayo, es hoy día una organización con importante repercusión científica.

    Muchos de los más de 2.600 profesionales que la forman son figuras internacionalmente reconocidas y contribuyen a que la Hematología sea una de las partes de la medicina española con más prestigio en el exterior.

    Para una óptima atención de los pacientes es imprescindible contar con acceso a los avances médicos, fomentar la investigación y disponer de especialistas bien formados

    La obstaculización del progreso de la ciencia y de la excelencia en la atención médica, mediante la implantación de medidas de corte economicista o que tratan de disgregar la especialidad y de romper la unidad funcional que requiere la atención del paciente hematológico, es un asunto que preocupa de manera particular a la SEHH.

    La Sociedad considera que para una óptima atención de los pacientes es imprescindible contar con acceso a los avances médicos, fomentar la investigación y disponer de especialistas bien formados y altamente calificados en el manejo de las enfermedades hematológicas.

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