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Permitirán tratar dos enfermedades raras, la acondroplasia y la atrofia muscular espinal
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha acordado la financiación dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS), entre otros, de dos nuevos medicamentos huérfanos para el tratamiento de dos enfermedades raras: acondroplasia y la atrofia muscular espinal.
- Los medicamentos huérfanos son aquellos que están destinados a tratar las enfermedades raras (que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes), no resultan atractivos a los patrocinadores en muchas ocasiones por su escasa rentabilidad y precisan por ello apoyo adicional para su desarrollo. Fuente: AEMPS
Los medicamentos se comercializan con los nombres de Voxzogo y Evrysdi. Voxzogo, cuyo principio activo es vosoritida, está indicado en el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de dos años de edad y mayores cuyas epífisis no se han cerrado, debiendo confirmarse mediante pruebas genéticas. Es el primer medicamento autorizado, y por lo tanto financiado, para esta enfermedad.
Acondroplasia
La acondroplasia afecta al crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo, incluidos los del cráneo, la columna vertebral, los brazos y las piernas con el resultado de una estatura muy disminuida, entre otros problemas de salud.
Evrysdi, cuyo principio activo es risdiplam, es el tercer tratamiento autorizado y financiado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), pero es el primero que se administra por vía oral con la ventaja que supone para aquellos pacientes que no son candidatos a la terapia génica o la administración intratecal, que eran las únicas vías de administración de tratamiento para esta patología hasta el momento.
Atrofia muscular espinal
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular rara provocada por una mutación genética que provoca una disminución de la masa y fuerza muscular. Para completar el procedimiento, después de la decisión de la CIPM, se emiten las correspondientes propuestas de resolución de financiación que, en caso de ser aceptadas por los laboratorios titulares, permiten la resolución definitiva y la inclusión de los medicamentos en el Nomenclator de medicamentos financiados dentro del SNS del mes siguiente.
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos es el órgano colegiado competente en materia fijación del precio industrial máximo (PVL) de los medicamentos incluidos en la prestación del SNS y está formado por representantes de diferentes ministerios y de las comunidades autónomas.
