• Terapia génica y anticuerpos para tratar la hemofilia

    El Hospital General Universitario de Albacete es el centro de Castilla-La Mancha que trata a un mayor número de pacientes hemofílicos, pero Guadalajara y Toledo también tienen pequeñas unidades para estos enfermos. El lema de este año, «Escuchemos sus voces», se centra en las mujeres con coagulopatías. Y es que la hemofilia es una enfermedad hereditaria de la sangre, que portan las mujeres y desarrollan los hombres, que se caracteriza por un defecto en alguno de los factores necesarios para que la sangre coagule. La Federación Española de Hemofilia cuenta con 102 socios en Castilla-La Mancha. La terapia génica y los anticuerpos monoclonales marcan el futuro inmediato de estos pacientes.

    La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) se ha querido sumar a la defensa de estos pacientes con una reivindicación: la implantación de centros de referencia especializados en el manejo de los procesos hemorrágicos. Esto “mejoraría de forma sustancial el abordaje multidisciplinar de los pacientes hemofílicos”, tal y como apunta en un comunicado el doctor Faustino García Candel, del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca, de Murcia.

    En los próximos años “nos vamos a enfrentar a un nuevo escenario en el manejo de la hemofilia, en el que se tendrán que adecuar las distintas opciones terapéuticas a las diferentes características de los pacientes hemofílicos para conseguir la mayor eficiencia y mejora en su calidad de vida”, afirma el experto.

    A medio y largo plazo, “el mayor avance terapéutico va a venir de la mano de los nuevos tratamientos no asociados al uso del factor deficitario, como son los anticuerpos monoclonales (biespecíficos o contra otras proteínas inhibidoras de la coagulación) o los ARN de interferencia contra antitrombina III”, explica el doctor García Candel. Estos fármacos “presentan un efecto hemostático más prolongado, no interfieren por la presencia de inhibidores contra el factor deficitario y se administran por vía subcutánea, lo que supone una importante mejora en la calidad de vida de los pacientes”.

    La terapia génica muestra resultados prometedores en hemofilia B

    En la última Reunión de la Asociación Americana de Hematología (ASH en sus siglas inglesas), celebrada el pasado mes de diciembre, se presentaron algunos resultados de terapia génica relativos a “la capacidad de transferir el gen del factor IX a pacientes con hemofilia B con capacidad para producir factor en cantidades suficientes durante más de un año”, señala el experto. Por el momento, no hay resultados tan prometedores de esta terapia en hemofilia A.

    Con respecto al diagnóstico, “se vislumbra la utilización de técnicas de medición global de la hemostasia mediante test de generación de trombina o tromboelastograma como una forma de medir la respuesta a las nuevas alternativas terapéuticas que van a llegar en los próximos años”, explica el doctor García Candel. “El perfeccionamiento del diagnóstico genético es otro aspecto que se encuentra en fase de desarrollo en la actualidad”.

    Otros aspectos que pueden influir en el pronóstico de la hemofilia “tienen que ver con la mejora del manejo musculoesquelético y psicosocial, así como con la implicación del paciente y de su entorno en el tratamiento global”.

    La enfermedad rara más común

    La hemofilia es una enfermedad hereditaria que se caracteriza por un defecto de la coagulación de la sangre debido a la falta de uno de los factores que intervienen en ella y que se manifiesta por una persistencia de las hemorragias. Es considerada una patología rara por su incidencia: de 1 caso por cada 5.000 varones (tipo A) y de 1 caso por cada 30.000 varones (tipo B-), según datos de la SEHH. Se estima que puede haber en torno a 3.000 pacientes hemofílicos en España.

    Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH)

    La SEHH es una sociedad científica cuyo fin es la promoción, desarrollo y divulgación de la integridad y contenido de la especialidad de Hematología y Hemoterapia en sus aspectos médicos, científicos, organizativos, asistenciales, docentes y de investigación. La hematología como especialidad abarca todos los aspectos relacionados con la fisiología de la sangre y los órganos hematopoyéticos, el diagnóstico y tratamiento de las enfermedades benignas y malignas de la sangre, el estudio del sistema de hemostasia y coagulación, y todos los aspectos relacionados con la medicina transfusional, incluyendo el trasplante de progenitores hematopoyéticos. La función profesional del hematólogo cubre todas las vertientes del ejercicio de la especialidad

    La SEHH, con 57 años de vida, es hoy día una organización con importante repercusión científica. Muchos de los más de 2.500 profesionales que la forman son figuras internacionalmente reconocidas y contribuyen a que la Hematología sea una de las partes de la medicina española con más prestigio en el exterior. La obstaculización del progreso de la ciencia y de la excelencia en la atención médica, mediante la implantación de medidas de corte economicista o que tratan de disgregar la especialidad y de romper la unidad funcional que requiere la atención del paciente hematológico, es un asunto que preocupa de manera particular a la SEHH. La Sociedad considera que para una óptima atención de los pacientes es imprescindible contar con acceso a los avances médicos, fomentar la investigación y disponer de especialistas bien formados y altamente calificados en el manejo de las enfermedades hematológicas.

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