El coste de la espera

¿Qué factura está pasando a los pacientes de atrofia medular espinal el retraso en Risdiplam, su nuevo tratamiento?

Queremos pensar que formamos parte de una sociedad basada en fuertes valores que rigen nuestra convivencia. Valores recogidos en el tratado de la Unión Europea tales como la libertad, la igualdad, la solidaridad, la justicia, la tolerancia, la honestidad, etc. Mientras que en la realidad cotidiana vivimos en una sociedad con una cultura cada vez más individualista y economicista.

El tiempo juega en contra de una enfermedad rara

En nuestro mundo coexisten hechos objetivos y percepciones subjetivas. El tiempo pasa para todos, inexorablemente, en nuestros cuerpos con la precisión de un reloj atómico, pero las peculiares circunstancias y percepciones de nuestra mente lo pueden acelerar o enlentecer. Para un enfermo y sus familiares el tiempo de la espera puede ser brutalmente lento, para los implicados un proceso administrativo demasiado rápido. Sin embargo, todos transitamos inevitablemente sobre las mismas hojas de unos almanaques que van caducando y que nunca podremos recorrer en sentido inverso. Es la flecha del tiempo.

Sólo tienen de raro su prevalencia

Las enfermedades raras, aquellas cuya prevalencia es inferior a 5 casos por cada 10.000 personas en la Comunidad Europea, suelen presentar desde su diagnóstico un curso clínico negativo y mayoritariamente tienden a progresar hacia una pérdida de calidad de vida. El tiempo, por lo tanto, juega en contra de aquellos que las padecen. Estas enfermedades que solo tienen de raro su prevalencia, es decir son poco frecuentes, afectan en la actualidad a entre un 5 y un 8 % de la población europea. Entre ellas encontramos enfermedades genéticas, cánceres poco frecuentes, enfermedades autoinmunitarias, malformaciones congénitas o enfermedades tóxicas e infecciosas, etc.

Más de una década

Hace 14 años un documento de la Comisión Europea dirigido al Parlamento Europeo reconocía que “La oferta de servicios sanitarios nacionales para el diagnóstico, el tratamiento y la rehabilitación de los pacientes de enfermedades raras varían significativamente en términos de disponibilidad y calidad. Según el Estado miembro o la región en que vivan, los ciudadanos de la UE tienen un acceso desigual a servicios especializados y tratamientos disponibles”. Por ello se proponía como objetivo con arreglo al artículo 152 del Tratado “establecer una estrategia comunitaria global para apoyar a los Estados miembros a fin de dar reconocimiento, prevención, diagnóstico, tratamiento, cuidados e investigación eficaces y eficientes a las enfermedades raras en Europa”.

Seguimos sin tratamiento

Hoy desgraciadamente muchas de esas enfermedades continúan sin ningún tratamiento disponible. En otras, afortunadamente, el avance de nuestros conocimientos ha permitido desarrollar tratamientos que ofrecen una esperanza y una mejora de la calidad de vida.

Los diferentes gobiernos nos han acostumbrado a tener que esperar un tiempo en la atención sanitaria (diagnóstico, tratamiento), como si fuera una virtud de la estructura del Sistema, cuando es un signo claro de su propio fracaso. De tanto vivenciarlo nos hemos acostumbrado hasta normalizarlo, tanto los profesionales como los pacientes.

Todos presuponemos erróneamente que el sistema sanitario es por definición un sistema asistencial, que atiende a las personas que padecen una enfermedad. Pero lo que se ha construido es un sistema de atención a la enfermedad, al que le resulta a veces indiferente el padecimiento de las personas, especialmente si son pocas.

Medicamentos huérfanos

Los llamados medicamentos huérfanos, suponen para la visión de nuestra Agencia del Medicamento, un elevado impacto presupuestario adicional y una incertidumbre sobre su beneficio clínico. Podríamos poner como ejemplo cualquier fármaco novedoso para una población pequeña de afectados, pero utilizaré como ejemplo concreto el medicamento llamado Risdiplam que, aunque es un caso paradigmático, es tan solo uno de los muchos medicamentos que siguen su “curso natural” de aprobación en nuestro SNS.

Atrofia Muscular Espinal

El Risdiplam fue aceptado 13 de diciembre de 2018 por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como “PRIME”, un esquema de apoyo para los nuevos medicamentos prometedores que abordan una necesidad médica insatisfecha. Dos meses después, el 26 de febrero de 2019, fue designado como medicamento huérfano para tratar la Atrofia Muscular Espinal (AME).  Durante el desarrollo del fármaco la farmacéutica recibió asesoramiento científico de la EMA en varias etapas.

El primer tratamiento oral para adultos, niños y bebés

Finalmente, el 10 de agosto de 2020, fue aprobado por la FDA americana como el primer tratamiento oral para adultos, niños y bebés en todos los tipos de AME. La Agencia Europea del Medicamento tardó un poco más, dio autorización de comercialización válida en toda la UE el 26 de marzo de 2021, en base a que los efectos del medicamento sobre el desarrollo de la función motora en los pacientes se consideraron relevantes, especialmente considerando la gravedad de la enfermedad.

Risdiplam

Una vez autorizado el Risdiplam en la Unión Europea, la Agencia Europea del Medicamento inicia un plan de gestión de riesgos que garantizará el control riguroso de la seguridad del medicamento. También se recopilarán más datos de eficacia y seguridad a través de estudios en curso e informes posteriores a la comercialización que serán revisados periódicamente.

El 7 de marzo de 2022 la Agencia Española del Medicamento publicó el preceptivo informe de posicionamiento terapéutico para la autorización del Risdiplam en España, aunque sus ambiguas conclusiones tal como “si bien la falta de demostración de un beneficio de relevancia clínica hace difícil encontrar a priori un perfil de pacientes susceptibles de beneficiarse del tratamiento”, generan desde el ámbito científico numerosos argumentos que permiten rebatir este relato. Relato que con algunos de sus argumentos llega a contradecir la propia aprobación clínica de la FDA y de la EMA.

Pendientes de la CIPM

Mi impresión personal es que prevalece el coste sobre la evolución clínica de cada uno de los pacientes concretos. Tres meses después, mientras la enfermedad AME sigue su curso natural degenerativo, los pacientes siguen esperando el siguiente paso: la resolución de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM).

¿No estamos en la cara buena de Europa?

Los ciudadanos europeos que han nacido en la cara buena de Europa ya están recibiendo el Risdiplam desde hace tiempo. Los pacientes españoles con atrofia muscular espinal, ciudadanos europeos que han nacido en la cara mala, seguirán esperando la dispensación del Risdiplam después de 666 días tras la aprobación de la FDA y de los 465 días transcurridos desde la aprobación de la EMA.

Para confirmar que este proceso es realmente necesario, podemos tomar como referencia las vacunas COVID. Fue afortunadamente una respuesta adecuada. Concretamente la de Pfizer-BioNTech, recibió la autorización de uso de emergencia por la FDA Americana el 11 de diciembre de 2020.

Se puede hacer

Diez días después, el 21 de diciembre de 2020, la EMA realizó la correspondiente autorización. La Comisión Europea utilizó el llamado procedimiento centralizado. Supone que una vez que el medicamento esté aprobado, puede comercializarse en todo el territorio europeo. Así, el día 28 de diciembre de 2020 se pudieron empezar a suministrar en España. Tomando como referencia la FDA americana, la vacuna estuvo disponible en 17 días y tomando como referencia la EMA en solamente 7 días.

La espera pasa factura

Durante todos estos días de espera para disponer del único tratamiento farmacológico que existe para muchos de los pacientes con AME, cada uno de ellos ha perdido algo de su función muscular, algo de esperanza y casi toda la confianza en los responsables de su no tratamiento. Son conscientes de que no reciben el mismo trato que otros ciudadanos enfermos, posiblemente llevan la marca del lado oscuro de las administraciones y de una sociedad que mira hacia otro lado.

Este es el verdadero coste humano, la percepción indiscutible de la falta de igualdad, de solidaridad, de justicia, de humanismo. Un coste no económico que junto a su enfermedad soportarán cada día de su vida.

Todos estamos obligados

Si nuestros gestores de lo público pueden “olvidar” en un cajón, las necesidades más urgentes de cualquiera de los tres millones de pacientes que han sido aquí diagnosticados con alguna enfermedad rara, tendremos que ser los ciudadanos quienes les recordemos que no sólo los profesionales sanitarios estamos obligados éticamente a cuidar a los enfermos.

Definitivamente vivimos en una época, donde hay que mirar de reojo la atención humana que prestaban los galenos de antaño, cuando no existían fármacos huérfanos ni ningún Sistema Nacional de Salud.