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La retinosis pigmentaria abarca un conjunto de enfermedades que producen una pérdida progresiva de la visión debido a la degeneración de los fotorreceptores de la retina. Estas células están especializadas en responder a los estímulos visuales, como la luz o la oscuridad, cuando llegan al ojo. Su muerte produce una pérdida lenta y progresiva de la visión. Actualmente, no tenemos ningún tratamiento efectivo para detener la progresión de esta enfermedad. Sin embargo, varios investigadores se han preguntado si la optogenética podría ser una solución para devolver la visión a pacientes ciegos.
✒ Adrián Sánchez Almoguea, médico de la facultad de Albacete, finalista de ‘Cuéntame tu TFG’
La optogenética es una técnica que hace a las células sensibles a la luz, lo que nos permite controlar circuitos neuronales aplicando luz sobre ellas. Un curioso ejemplo del poder que tiene esta tecnología es cómo algunos investigadores han conseguido controlar las zonas del cerebro responsables del apetito, proyectando luz mediante un cable de fibra óptica incrustado en el cerebro de ratones, ocasionándoles un deseo incontrolable de comer.
Entonces, ¿podríamos llegar a controlar el cerebro con haces de luz si tuviésemos los conocimientos suficientes sobre su funcionamiento? Parece ciencia ficción, ¿verdad? Aun así, algunos estudios ya han aplicado la optogenética en el ojo con éxito.
La idea de utilizar esta tecnología en la retinosis pigmentaria consiste en transformar aquellas células supervivientes de la retina en células fotosensibles. Éstas actuarán como fotorreceptores artificiales en el ojo y permitirán recuperar las vías visuales dañadas por la degeneración. Para ello, la optogenética utiliza las opsinas, unas moléculas provenientes de microorganismos y algas que actúan como paneles solares diminutos convirtiendo la luz en electricidad. Al colocar estas moléculas en las células supervivientes es posible recuperar la función de las vías visuales truncadas cuando la luz incide en la retina.
Varios estudios han permitido averiguar qué opsinas son más eficientes y escoger qué células son mejores candidatas para ser los nuevos fotorreceptores de la retina. Además, la investigación y la ingeniería genética han encontrado moléculas mucho más potentes y seguras para suplir la función perdida de los fotorreceptores. La utilización de esta terapia en modelos animales experimentales ha mostrado resultados muy interesantes y ha conseguido restaurar parte de la visión en ratones ciegos con retinosis pigmentaria.
Para aplicar la optogenética en las retinas de pacientes ciegos se han diseñado virus inofensivos que entregan selectivamente los genes de opsinas a las células de la retina que busquemos controlar.
Actualmente, hay 5 ensayos clínicos en desarrollo enfrentándose al reto de restaurar la visión con optogenética. En el ensayo PIONEER (2021) se logró devolver parcialmente la visión a un paciente con retinosis pigmentaria ayudándose de unas gafas estimuladoras que permiten enfocar la luz sobre la retina.
Incógnitas
Los resultados son muy alentadores, sin embargo, aún es pronto para proponer la optogenética como una solución definitiva para la ceguera producida por estas enfermedades. ¿Cómo puede afectar administrar moléculas de microorganismos en nuestras células? ¿Esto podría acarrear algún problema a nivel inmunológico? ¿A qué células de la retina hay que apuntar para conseguir una mejor calidad de imagen? Todavía son muchas las preguntas sin respuesta, pero nos hacen ver el importante papel que desempeña la investigación básica en el desarrollo de futuras terapias aplicables en humanos.
- El médico Adrián Sánchez Almoguea es uno de los finalistas de la tercera edición del certamen de divulgación ‘Cuéntame tu TFG’, que organizan la Unidad de Cultura Científica e Innovación de la UCLM (UCC+i) y Diario Sanitario.
